資誠生醫月訊：2023年12月

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關鍵話題一：

近期國內外生醫產業資本市場活躍，自多起併購可窺見藥界的產業布局與趨勢。藥廠艾伯維首先於2023年11月30日宣布斥資101億美元併購ImmunoGen，從中獲得多個抗體-藥物複合體（ADC）產線，強化實體腫瘤產品缺口。相隔不到兩周，艾伯維再宣布以87億美元併購Cerevel Therapeutics，取得針對思覺失調症、阿茲海默症等開發中的新藥。此外，必治妥施貴寶於12月22日宣布以140億美元併購擁有思覺失調症新藥KarXT的Karuna Therapeutics。KarXT正在等待FDA完成審核，有望成為治療思覺失調症的First-in-Class新藥。近年備受各界矚目的GLP-1代謝藥物市場很活躍，羅氏藥廠於12月4日宣布以31億美元出手併購Carmot Therapeutics取得多元劑型的GLP-1候選新藥，而國內的北極星藥業則於12月21日宣布，以逾20億新台幣併購霖揚生技，搶占減重、糖尿病新藥受託開發製造商機。綜觀年底的這波併購熱潮，可見腫瘤領域ADC藥物、精神疾病與神經退化性疾病及GLP-1是各家藥廠競逐的熱門場域，未來成長值得關注。國內生醫資本市場方面，2023年12月有金萬林及正瀚兩家生技公司於臺灣創新板上市，12月沛爾、國邑及昱展等生技公司通過上市櫃主管機關核准。2024年有多家生醫公司進入上市櫃審查階段，預計將帶來更豐富多元的題材。

關鍵話題二：

英國MHRA於11月核准Casgevy有條件上市，使其成為全球首例被核准的CRISPR／Cas9基因編輯療法後，各國主管機關亦相繼跟進，美國FDA於12月8日核准，歐洲EMA的CHMP則於12月14日建議有條件核准。Casgevy由福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）與CRISPR Therapeutics共同研發，用於治療鐮刀型紅血球疾病（SCD）及β型地中海型貧血，單一療程要價220萬美元，而FDA認為基因編輯療法存在脫靶風險，建議長期追蹤患者的副作用至少15年。儘管CRISPR存在未知風險將被放大檢視，但各國主管機關先後核准仍讓產業感到振奮，顯見基因編輯療法的應用潛力。另外，美國FDA於12月21日核准反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides）療法WAINUA，此療法由阿斯特捷利康及Ionis Pharmaceuticals共同研發，用於治療遺傳性罕見代謝疾病ATTRv-PN，是目前唯一患者可自行注射的療法。資誠生醫透視曾於12月推出《藥物製造價值鏈的未來 掌握寡核苷酸的新機會》文章，分享寡核苷酸製造價值鏈的現況與挑戰，歡迎有興趣的會員點選《資誠生醫透視》下載閱讀。

關鍵話題三：

外泌體專長的艾萬霖生技於12月5日發表了業界首創的人類來源外泌體保養品系列產品，TFDA也於近期公告修正《化粧品禁止使用成分表》草案，修正原條文禁止成分鬆綁人體來源原料，加註「經中央主管機關就個別業者之個別外泌體個案審查通過者，不在此限」條文，為再生醫療產業創造新利基市場，引發各界關注。另外，台灣精準醫療產業協會（PMIA）於12月13日召開「第三屆會員大會暨精準健康國內外法規、政策與發展現況論壇」，受邀出席的健保署署長石崇良針對NGS將納入健保給付議題說明，基因位點將分為三個等級（Tier）考量是否給付，其中部分細節將持續與各界溝通。資誠觀察，NGS納保將推動醫療用藥精準化，加快累積國內患者醫療數據以精進醫療科技，更為檢測產業成長及建立技術品質標準起帶頭作用，發展值得期待。

關鍵話題四：

根據PwC發表的「2024 Global Digital Trust Insights Survey」指出，過去一年網路攻擊更加頻繁，而醫療產業業者受到網路攻擊而造成的財務損失平均高達530萬美元，如何在確保資料安全的情形下提升健康資料的交互運作性（Interoperability）將是一大議題。美國衛生及公共服務部（HHS）近期發布（HTI-1）rule，旨在建立醫療保健的數位基礎，內容聚焦於AI、演算法等資料的交互運作性及透明度，加強移除資訊交換的障礙（information blocking），布局美國市場的醫療IT及數據導向醫材業者宜持續關注及因應。台灣的TFDA亦近期公告「數位健康技術應用於藥品臨床試驗執行遠端數據收集指引」，該指引目的在於促進將DHT適當應用於藥品臨床試驗，以推動數位轉型及多元的臨床試驗數據蒐集。可見先進國家與台灣皆加快建立健康資料的串聯應用及治理，期待生醫業者能順應趨勢從中創造新商機。

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