全球目前約有6,000至7,000種的已知罕見疾病，其患者約占全球總人口的6%至8%，但只有約5%的罕見疾病擁有審批核准的治療方法。
英國PwC協助英國生物科技協會（BioIndustry Association），對英國國民保健署（National Health Service）之孤兒藥審查核准途徑提出觀察及建議，說明主管機關應建立更適切的孤兒藥品審查評估流程、過程中使多方利益達到平衡、給予足夠資金促進研發量能不斷等，以確保病人更快取得治療藥物，公正地體現藥品價值。
面對孤兒藥的審查制度變革，考驗著生技製藥公司其管理階層的決策、營運規劃和執行能力。業者應善加使用法規給予的彈性，及早與主管機關討論孤兒藥物之開發，掌握藥品上市後數據及證據以協助評估其有效及安全性，並重視企業社會責任，持續納入罕見病患者等利害關係人之意見，終而能夠創造並擴大孤兒藥品之價值，切中病患的未滿足需求。
