國際生醫趨勢QA系列：新冠時代的真實世界數據應用
2021-03-09
Q: COVID-19快速襲捲全球，從而加速了真實世界數據（Real world data, RWD）的收集與實際應用。疫情時代下，要實現應用真實世界數據的能力，醫療機構應強化或重視哪些程序及技術？醫療機構如何與製藥或生技業者合作？目前真實世界數據應用之相關案例？另一方面，生醫產業如何善用真實世界證據？美國資誠健康照護產業研究團隊（Health Research Institute）訪談資誠生技醫療產業專家Ash Malik及Will Suvari，探討在疫情時代下，醫療機構及生醫產業如何最大程度地利用真實世界數據的價值，多方合作開發實現過程所需的服務和工具，提升患者治療效果。本文綜整訪談內容，並提出台灣觀點與見解。
加強技術 提高進入商業化能力
欲實現應用真實世界數據的能力，醫療機構須達成許多的技術要求：對患者長時間的縱向收集診療過程相關病史數據進行管理，經過有效整合並建置數據系統資料庫，並開發對應的工具軟體以作分析，提供醫生轉化數據為有價值的真實世界證據（Real world evidence, RWE）。而建置前述過程，尚需考量數據標準化層面、數據安全層面、倫理隱私層面等等的法規對應要求，以符合規範。另一方面，醫療系統可以商業化的方式思考運用真實世界數據。當醫院有能力整合轉化數據為有價值的證據、並應用於醫療照護使用時，將可擴大其商業價值，進行與企業的合作。
向外合作 達成目標
醫療機構可合作的對象，包括其區域的地方診所、藥廠與生技公司、數位醫療公司（數據分析、軟體系統及感測裝置）、CRO機構等，而合作的重點取決於醫療機構預期達成的目標，例如欲降低醫療照護成本、使用藥物之選擇、或臨床治療效果提升等，從而出現不同的合作組合。因此，考慮向外進行合作前，醫療機構須確立利用真實世界數據的規劃框架，以提高患者療效及改善營運效率為首要目標。其他需考量因素包括內部資料庫建置、院內資訊科技系統架構、醫生與患者參與方式等。
真實世界數據 應用實際案例
真實世界數據可協助臨床決策，評估用藥或診斷過程。以肺癌最常見的非小細胞肺癌為例，為了制定適合的標靶療法，醫生對患者進行相關檢測以了解其非小細胞肺癌所具有的特定生物標記（biomarker）。然而biomarker檢測結果可能需等待長達21天的時間，若輔以真實世界數據，分析病人患者致癌基因突變比例、風險因子等，可加快並更精準評估適合的標靶藥物。
業者使用數據為證據 加速產品上市
由於各國主管機關放寬緊急使用授權（Emergency Use Authorization, EUA）和簡化臨床試驗，進而加速產品上市步伐，這些已獲市場採用的產品將產生大量真實世界數據，供上市後臨床追蹤、或往後申請產品擴大適應症、與新產品的上市許可，有效降低開發成本。透過數位科技，真實世界數據將逐漸推動臨床試驗去中心化，生技醫藥公司、醫學中心、學研機構與CRO機構都將迎接這些變革，並增進組織數據處理與分析技能，在新形態的臨床試驗中獲得成功。
資誠觀點
2020年COVID-19疫情延燒，促使醫療機構及生醫產業正視真實世界證據的作用。醫療系統應衍生創新服務，收集有關患者治療選擇和結果的數據，將促進醫療人員朝著具有價值的醫療照顧（value-driven care）方向發展，而非傳統的論量計酬。這種轉變促使醫療機構開始投資推動整合眾人的健康管理策略，找出尚未滿足的需求。
依衛福部提出我國2030全人精準健康照護體系，將布局精準醫療、智慧健康、健保策略三大方向，除了建構基因資料庫、啟動5G遠距和AI醫療應用外，並將導入應用真實世界數據。此外，衛福部食品藥物管理署已於2020年7月和11月接續公告「真實世界證據支持藥品研發之基本考量」及「採用電子病歷資料進行臨床研究指引」，更持續加速草擬採用真實世界證據申請藥品上市許可相關之研究設計、評估考量、和送件資料指引，預計將鼓勵業界採用以加速新藥產品上市，造福廣大患者。
展望未來，相關產品與服務法規加速建置完善，醫療機構及生醫產業可思考如何投入資源並善用真實世界數據，協助降低營運成本，營造跨界創新的整合生態系，創造新的商業模式。
